Real-World Evidence: Sağlıkta Yeni Bir Ufuk

Bir tedavinin gerçekten işe yarayıp yaramadığını nasıl anlarız?

Laboratuvarın güvenli sınırları içinde mi, yoksa gündelik yaşamın karmaşasında mı?

İşte bu sorunun yanıtı giderek daha çok duyduğumuz bir kavramda gizli:

Gerçek Dünya Kanıtları (Real-World Evidence - RWE).

RWE, araştırmayı ideal koşullardan çıkarır; hayatın karmaşasıyla yeniden tanıştırır.

Randomize kontrollü çalışmalar (RCT), bilimsel kanıtın en rafine biçimi kabul edilir; nedenselliği izole eder, yanlılığı en aza indirir.

Ama klinik titizlik, gerçek hayatın çeşitliliğiyle her zaman aynı şey değildir. Hastaların önemli bir bölümü çalışmaların dışında kalabilir: ileri yaş, çoklu hastalık, çoklu ilaç kullanımı, gebelik, nadir hastalıklar…

Sonuç güvenilirdir fakat gerçek hastaların tümünü temsil etmeyebilir.

Tam burada RWE devreye girer.

Elektronik sağlık kayıtları, sigorta verileri, hasta kayıt sistemleri ve giyilebilir cihazlardan elde edilen gerçek yaşam verilerini (RWD) analiz ederek bu boşluğu doldurur.

Kısa bir sahne:

Hipertansiyon için yeni bir ilaç RCT’de başarılıdır.

Ama poliklinikte, 65+ yaş, çoklu hastalığı ve birden fazla ilacı olan bir grupta baş dönmesi nedeniyle bırakma oranı beklenenden yüksektir.

RWE bunu görünür kılar; hekim kılavuzunu “gerçek hasta”ya göre günceller.

Böylece RWE yalnızca “etkilidir” demekle kalmaz, aynı zamanda“hangi hasta grubunda, hangi koşulda, ne kadar etkili” sorusuna da yanıt verir.

Elbette RWE kusursuz değildir.

Bias (sistematik sapma) ve confounding (etki karıştırıcılar) gibi unsurlar dikkatle yönetilmezse, sonuçlar karar vericileri yanıltabilir.

• Seçilim bias’ı: Dijital sağlık verisi paylaşan daha genç hastaların aşırı temsil edilmesi.

• Confounding: Yaş/komorbidite gibi değişkenlerin hem tedavi seçimini hem sonucu etkilemesi.

• Eksik veri: Zaman çizelgesinde boşluklar, yanlış negatifler.

• Gizlilik ve etik: Fayda–mahremiyet dengesini hassas kurmak.

Bu riskler yönetilebilir.

Propensity Score Matching (PSM) ile benzer olasılıklara sahip bireyler eşleştirilebilir;

Inverse Probability Weighting (IPW) ile bazı gruplara ağırlık verilerek denge sağlanabilir;

duyarlılık analizleri ile bulguların ne kadar değişkenliğe dayanıklı olduğu gösterilebilir.

Yapay zekâ (AI), makine öğrenmesi (ML) ve derin öğrenme (DL) ise buraya yeni bir soluk getirir: büyük veri içinde örüntü yakalar, öngörü modelleri kurar, eksik veriyi daha iyi yönetir.

Yine de algoritmaların kendi bias’larını üretebileceğini akılda tutmak gerekir; bu yüzden model denetimi, etik kurullar ve şeffaf raporlama sürecin vazgeçilmezidir.

Özetle:

RCT nedenselliğin omurgasıdır; RWE ise bu omurgaya kas ve doku ekler.

Biri mercek, diğeri panorama.

Birlikte kullanıldığında, kararlar daha temsil gücü yüksek, daha uygulanabilir ve daha güvenilir olur.

Son söz:

RWE’yi, RCT’nin rakibi değil tamamlayıcısı olarak görmek gerekir; bilimin sofrasına gerçek hayatı davet etmek gibi.